માયલોફિબ્રોસિસ (એમએફ) ને માયલોફિબ્રોસિસ તરીકે ઓળખવામાં આવે છે.તે પણ ખૂબ જ દુર્લભ રોગ છે.અને તેના પેથોજેનેસિસનું કારણ જાણી શકાયું નથી.લાક્ષણિક ક્લિનિકલ અભિવ્યક્તિઓ કિશોર લાલ રક્તકણો અને કિશોર ગ્રાન્યુલોસાયટીક એનિમિયા છે જેમાં મોટી સંખ્યામાં ટીયર ડ્રોપ લાલ રક્ત કોશિકાઓ છે.અસ્થિ મજ્જા એસ્પિરેશન ઘણીવાર શુષ્ક આકાંક્ષા દર્શાવે છે, અને બરોળ ઘણીવાર ઓસ્ટીયોસ્ક્લેરોસિસની વિવિધ ડિગ્રી સાથે નોંધપાત્ર રીતે વિસ્તૃત થાય છે.
પ્રાથમિક માયલોફિબ્રોસિસ (PMF) એ હેમેટોપોએટીક સ્ટેમ સેલનો ક્લોનલ માયલોપ્રોલિફેરેટિવ ડિસઓર્ડર (MPD) છે.પ્રાથમિક માયલોફિબ્રોસિસની સારવાર મુખ્યત્વે સહાયક છે, જેમાં રક્ત તબદિલીનો સમાવેશ થાય છે.થ્રોમ્બોસાયટોસિસ માટે હાઇડ્રોક્સ્યુરિયા આપી શકાય છે.ઓછા જોખમવાળા, એસિમ્પટમેટિક દર્દીઓ સારવાર વિના અવલોકન કરી શકાય છે.
એમએફ (પ્રાથમિક MF, પોસ્ટ-જેનીક્યુલોસાયટોસિસ MF, અથવા પોસ્ટ-પ્રાથમિક થ્રોમ્બોસિથેમિયા MF) ધરાવતા દર્દીઓમાં બે રેન્ડમાઇઝ્ડ તબક્કા III અભ્યાસો (STUDY1 અને 2) કરવામાં આવ્યા હતા.બંને અભ્યાસોમાં, નોંધાયેલા દર્દીઓમાં પાંસળીના પાંજરામાં ઓછામાં ઓછા 5 સેમી નીચે સ્પષ્ટ સ્પ્લેનોમેગેલી હતી અને ઇન્ટરનેશનલ વર્કિંગ ગ્રુપ સર્વસંમતિ માપદંડ (IWG) અનુસાર મધ્યમ (2 પૂર્વસૂચન પરિબળો) અથવા ઉચ્ચ જોખમ (3 અથવા વધુ પૂર્વસૂચન પરિબળો) હતા.
રુક્સોલિટિનિબની પ્રારંભિક માત્રા પ્લેટલેટની ગણતરી પર આધારિત છે.પ્લેટલેટ કાઉન્ટ 100 અને 200 x 10^9/L ની વચ્ચે હોય તેવા દર્દીઓ માટે 15 મિલિગ્રામ દરરોજ બે વાર અને પ્લેટલેટ કાઉન્ટ 200 x 10^9/L કરતાં વધુ હોય તેવા દર્દીઓ માટે દરરોજ 20 મિલિગ્રામ.
100 અને 125 x 10^9/L વચ્ચે પ્લેટલેટની સંખ્યા ધરાવતા દર્દીઓને સહનશીલતા અને અસરકારકતા અનુસાર વ્યક્તિગત ડોઝ આપવામાં આવ્યા હતા, જેમાં મહત્તમ માત્રા 20 મિલિગ્રામ દિવસમાં બે વાર હતી;પ્લેટલેટની ગણતરી 75 અને 100 x 10^9/L વચ્ચેના દર્દીઓ માટે, દિવસમાં બે વાર 10 મિલિગ્રામ;અને પ્લેટલેટની ગણતરી 50 અને તેનાથી ઓછી અથવા 75 x 10^9/L ની વચ્ચે હોય તેવા દર્દીઓ માટે, દરરોજ 2 વખત 5mg દર વખતે.
રક્સોલિટિનિબમૌખિક JAK1 અને JAK2 ટાયરોસિન કિનાઝ અવરોધક છે જે ઓગસ્ટ 2012 માં મધ્યવર્તી અથવા ઉચ્ચ-જોખમના માયલોફિબ્રોસિસની સારવાર માટે યુરોપિયન યુનિયનમાં મંજૂર થયેલ છે, જેમાં પ્રાથમિક માયલોફિબ્રોસિસ, પોસ્ટ-જેનીક્યુલોસાયટોસિસ માયલોફિબ્રોસિસ અને પોસ્ટ-પ્રાથમિક થ્રોમ્બોસિથેમિયા માયલોફિબ્રોસિસનો સમાવેશ થાય છે.હાલમાં, યુરોપિયન યુનિયન, કેનેડા અને કેટલાક એશિયન, લેટિન અને દક્ષિણ અમેરિકન દેશો સહિત વિશ્વભરના 50 થી વધુ દેશોમાં રક્સોલિટિનિબ જાકાવીને મંજૂરી આપવામાં આવી છે.