રક્સોલિટીનિબચાઇનામાં રુક્સોલિટિનિબ તરીકે પણ ઓળખાય છે, તે "નવી દવાઓ" પૈકીની એક છે જે તાજેતરના વર્ષોમાં હેમેટોલોજીકલ રોગોની સારવાર માટે ક્લિનિકલ માર્ગદર્શિકામાં વ્યાપકપણે સૂચિબદ્ધ છે, અને માયલોપ્રોલિફેરેટિવ રોગોમાં આશાસ્પદ અસરકારકતા દર્શાવે છે.
લક્ષિત દવા Jakavi ruxolitinib સમગ્ર JAK-STAT ચેનલના સક્રિયકરણને અસરકારક રીતે અટકાવી શકે છે અને ચેનલના અસાધારણ રીતે ઉન્નત સિગ્નલને ઘટાડી શકે છે, આમ અસરકારકતા હાંસલ કરી શકે છે. તેનો ઉપયોગ વિવિધ રોગોની સારવાર માટે અને JAK1 સાઇટની અસાધારણતા માટે પણ થઈ શકે છે.
રક્સોલિટીનિબપ્રાથમિક માયલોફિબ્રોસિસ, પોસ્ટ-જેનીક્યુલોસાયટોસિસ માયલોફિબ્રોસિસ અને પોસ્ટ-પ્રાથમિક થ્રોમ્બોસિથેમિયા માયલોફિબ્રોસિસ સહિત મધ્યવર્તી અથવા ઉચ્ચ-જોખમવાળા માયલોફિબ્રોસિસવાળા દર્દીઓની સારવાર માટે સૂચવાયેલ કિનેઝ અવરોધક છે.
સમાન ક્લિનિકલ અભ્યાસ (n=219) મધ્યવર્તી-જોખમ-2 અથવા ઉચ્ચ-જોખમ પ્રાથમિક MF ધરાવતા દર્દીઓ, સાચા એરિથ્રોબ્લાસ્ટોસિસ પછી MF ધરાવતા દર્દીઓ અથવા બે જૂથોમાં પ્રાથમિક થ્રોમ્બોસાયટોસિસ પછી MF ધરાવતા દર્દીઓ, એક મૌખિક રુક્સોલિટિનિબ 15 થી 20 mgbid મેળવે છે. (n=146) અને અન્ય પોઝીટીવ કંટ્રોલ ડ્રગ (n=73) મેળવે છે. અભ્યાસના પ્રાથમિક અને મુખ્ય ગૌણ અંતિમ બિંદુઓ અનુક્રમે 48 અને 24 અઠવાડિયામાં બરોળના જથ્થામાં ≥35% ઘટાડો (મેગ્નેટિક રેઝોનન્સ ઇમેજિંગ અથવા કમ્પ્યુટેડ ટોમોગ્રાફી દ્વારા મૂલ્યાંકન) ધરાવતા દર્દીઓની ટકાવારી હતી. પરિણામો દર્શાવે છે કે અઠવાડિયે 24 માં બેઝલાઇનથી બરોળના જથ્થામાં 35% થી વધુ ઘટાડો ધરાવતા દર્દીઓની ટકાવારી નિયંત્રણ જૂથ (P<0.0001) માં 0% ની સરખામણીમાં સારવાર જૂથમાં 31.9% હતી; અને અઠવાડિયે 48 માં બેઝલાઇનથી બરોળના જથ્થામાં 35% થી વધુ ઘટાડો ધરાવતા દર્દીઓની ટકાવારી નિયંત્રણ જૂથ (P<0.0001) માં 0% ની સરખામણીમાં સારવાર જૂથમાં 28.5% હતી. આ ઉપરાંત, રુક્સોલિટિનિબે પણ એકંદર લક્ષણોમાં ઘટાડો કર્યો અને દર્દીઓમાં જીવનની ગુણવત્તામાં નોંધપાત્ર સુધારો કર્યો. આ બે ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સનાં પરિણામોના આધારે,રક્સોલિટિનિબMF ધરાવતા દર્દીઓની સારવાર માટે યુએસ એફડીએ દ્વારા મંજૂર કરાયેલ પ્રથમ દવા બની.